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>>No. 978

2023 年 9 月 27 日
各 位
千寿製薬株式会社

『ラニビズマブ BS 硝子体内注射用キット 10 mg/mL「センジュ」』
追加適応症の承認取得について
h ttps://www.senju.co.jp/sites/default/files/content_news/2023-09/JPN_20230927.pdf

「本剤は、眼科用 VEGF 阻害剤における初のバイオ後続品であり、キッズウェル・バイオ株式会社と共同で開発を進め、2021 年 12 月に販売を開始しました。は効果」として、「中心窩下脈絡膜新生血管を伴う加齢黄斑変性」、「病的近視における脈絡膜新生血管」および「糖尿病黄斑浮腫」に加えて、「網膜静脈閉塞症に伴う黄斑浮腫」が追加となりました。
本剤は、これらの疾患に対する薬物治療の選択肢を広げるとともに、患者様の経済的負担および医療費の軽減に貢献できるものと考えております。」

＜参考＞

初のアイリーアBSが承認へ　薬事審・医薬品第一部会が了承　加齢黄斑変性の適応は含まず
h ttps://www.mixonline.jp/tabid55.html?artid=76477

「厚生労働省の薬事審議会・医薬品第一部会は４月26日、グローバルレギュラトリーパートナーズ社の眼科用VEGF阻害薬・アイリーア硝子体内注射液40mg/mLのバイオシミラー（以下、アイリーアBS）を承認する方針を了承した。アイリーアのBSはこれが第一号製品。アイリーアBSの効能・効果は、▽網膜静脈閉塞症に伴う黄斑浮腫、▽病的近視における脈絡膜新生血管、▽糖尿病黄斑浮腫――の３つとなる。正式承認は６月、薬価収載は11月の見込み。」

脊髄損傷急性期を対象とする組換えヒト HGF タンパク質の開発費用に対する
希少疾病用医薬品試験研究助成金の 2023 年度交付額決定に関するお知らせ
h　ttps://ssl4.eir-parts.net/doc/4884/tdnet/2425574/00.pdf

「当社は、脊髄損傷急性期を対象とする組換えヒト HGF タンパク質製剤（KP-100IT）の開発を推進しており、現在、国内で第Ⅲ相臨床試験を終え、医薬品製造販売承認申請に向けて準備を進めております。本開発品は、厚生労働大臣の承認を受け 2019 年 9 月 12 日付けで希少疾病用医薬品＊として指定され（指定番号（31 薬）第 442 号）、国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所から希少疾病用医薬品試験研究助成金の交付を受けることが決定しておりました。
この度（2024 年４月 25 日）、本助成金の 2023 年度の交付額が確定しましたので、下記のとおりお知らせいたします。

　　　　　　　　　　　　記
当社への交付確定額（2023 年度）：61,467,000 円

なお、今回確定した補助金は、2024 年９月期第３四半期決算において営業外収益として計上いたします。当該助成金の交付は、2023 年 11 月 13 日に公表いたしました 2024 年９月期の業績予想においては、補助金収入として 26 百万円を見込んでおりましたので、35 百万円ほど営業外収益が増加することとなりますが、当期の業績予想への影響は軽微であります。」

>>No. 801

2022 年 11 月 1 日
理化学研究所に対する、iPS-NKT にかかわる独占的開発製造販売権の
導入オプション行使に関するお知らせ
h ttps://www.brightpathbio.com/news/img/20221101_1.pdf

「当社は、2018年3月に理研からiPS-NKTの独占的製造開発販売権を導入するオプションを取得し、2020年6月に本治験が始まってからはこれを支援するとともに、主に次相試験以降に適用する製造工程の開発を進めてきました。」

「1)はiPS-NKT細胞療法を世界（日米欧で登録済み）で唯一展開できる企業に当社がなることを、2)は世界で初めて人に投与され臨床上の安全性が確認される過程にあるiPS-NKT細胞を大量複製する親細胞（マスターiPSセルバンク）を唯一有する企業に当社がなることを、そして3)は医薬品産業上の要請を満たす形式でiPS細胞から機能を維持したNKT細胞に純度高く大量に分化させる製造法を有する唯一の企業に当社がなることを、担保するものです。」

「グローバル・メガファーマも、iPS細胞由来ナチュラル・キラー（NK）細胞*4プラットフォームをもつ細胞療法開発ベンチャーとの提携*5によって、iPS-NK細胞にがん細胞特異抗原に対するキメラ抗原受容体（CAR）を遺伝子導入したCAR-iPS-NK細胞の開発に参入しています。」

「*5 （iPS 細胞由 NK 細胞プラットフォームをもつ細胞療法開発ベンチャーとの提携）米Fate Therapeutics社、米Century Therapeutics社、米Shoreline Biosciences社がiPS-NKのプラットフォームを持ち、それぞれとJohnson & Johnson, Bristol Myers Squibb, Gileadが、新規CARiPSNK細胞製造において提携している。米Fate社は、2018年からCAR非導入のiPS-NK細胞の第Ｉ相臨床試験を実施し、2020年にJohnson & Johnsonと提携した。」

>>No. 598

初のアイリーアBSの承認方針を報告へ　４月26日の薬食審・第一部会で
h ttps://www.mixonline.jp/tabid55.html?artid=76406

「厚生労働省は４月26日に薬食審・医薬品第一部会を開き、グローバルレギュラトリーパートナーズ社の眼科用VEGF阻害薬・アイリーアのバイオシミラー（BS）を承認する方針を報告する。厚労省によると、アイリーアのBSとしては同社のものが第一号製品となる。
グローバルレギュラトリーパートナーズのアイリーアBSの製品名は「アフリベルセプトBS硝子体内注射液40mg/mL「GRP」」。厚労省の12日の発表資料によると、同BSの適応症は▽網膜静脈閉塞症に伴う黄斑浮腫、▽病的近視における脈絡膜新生血管、▽糖尿病黄斑浮腫――の３つの予定で、再審査期間が満了している主な効能の「中心窩下脈絡膜新生血管を伴う加齢黄斑変性」は含まれていない。
なお、この日の部会では審議予定品目はない。今回のアイリーアBSは、医薬品医療機器総合機構（PMDA）の審査段階で承認して差し支えないとされ、部会では審議せず、報告のみでよいと判断された報告予定品目となる。」

>>No. 22910

かなり昔の動画ですが、メディシノバのALSへの期待をもって復習するには良いかもしれませんね。

MediciNova ウェビナー動画 「筋萎縮性側索硬化症（ALS）」（日本語字幕付）
h ttps://www.youtube.com/watch?v=fFQrmyEVOeE

「ALS を対象とした MN-166（イブジラスト）のポテンシャルを広く周知する目的で、当社が主催したウェビナーが下記から視聴可能です。本ウェビナーでは、COMBAT-ALS 臨床治験の主要責任医師である Björn Oskarsson（ビョルン オスカーソン）博士、及び ALS を対象とした MN-166（イブジラスト）の効果を評価する最初の臨床治験を実施した Benjamin Brooks（ベンジャミン ブルックス）博士らに、MN-166（イブジラスト）の作用機序、COMBAT-ALS 臨床治験の治験デザイン、そして、ALS を対象として実施されたフェーズ 2 臨床治験から得られた知見等について紹介していただきました。」

>>No. 22908

こんな情報もありますね。

「Amylyx社の販売中止ALS薬AMX0035の別の用途のPh2試験途中成績が有望」
h ttps://www.biotoday.com/view.cfm?n=104824

2024-04-12 - Amylyx Pharmaceuticals社の米国/カナダ撤退の筋萎縮性側索硬化症（ALS）薬AMX0035（フェニル酪酸ナトリウム+タウロウルソデオキシコール酸）が別の用途・ウォルフラム症候群治療のPh2試験HELIOS途中解析で有望な効果を示しています。

>>No. 970

「ADCT 社は2023 年 5 月に既承認薬および開発後期パイプラインに投資を集中する事業戦略の変更を行い、ADCT-701 の共同研究開発契約（CARDA）パートナーであった米国国立がん研究所（以下、NCI）が自己資金を用いて臨床第１相試験を実施することとなりました。本抗体の治験実施主体が NCI に移行したことに伴い当社と ADCT 社は本契約を終了することに合意し、今後は当社が LIV-1205 に関する全権利を保有することになります。

また、昨年秋に ADCT-701 の治験申請（IND）を提出した NCI は小児の神経内分泌がんを対象に臨床第 1 相試験を実施する計画であり、治験薬の供給は ADCT 社から行われます。なお、当社と ADCT社とのライセンス契約は引き継がれないため、NCI が行う ADCT-701 の本治験において良好な成績が得られた場合には、新たに臨床第 2 相試験以降の開発に興味を持つ製薬企業と当社が本抗体のライセンス契約を締結することとなります。」

h ttps://contents.xj-storage.jp/xcontents/45830/37ade913/9a6c/411f/94a0/827fc605baa1/140120240328562288.pdf

ブリッジレポート：（4583）カイオム・バイオサイエンス 2023年12月期決算
h ttps://www.bridge-salon.jp/report_bridge/archives/2024/03/240327_4583.html

2024.03.26 IR情報 有価証券報告書－第20期(2023/01/01－2023/12/31)
h ttps://contents.xj-storage.jp/xcontents/45830/9de13e0c/b287/43b1/839b/bafa11b8bdbb/S100T4L7.pdf

>>No. 416

翻訳
h ttps://makkahnewspaper-com.translate.goog/article/1610236/%D8%A3%D8%AE%D8%A8%D8%A7%D8%B1-%D9%84%D9%84%D9%85%D9%88%D9%82%D8%B9/%D8%A7%D9%84%D8%B3%D8%B9%D9%88%D8%AF%D9%8A%D8%A9-%D8%AA%D8%AC%D8%B0%D8%A8-%D8%A3%D9%83%D8%A8%D8%B1-%D8%B4%D8%B1%D9%83%D8%A9-%D9%8A%D8%A7%D8%A8%D8%A7%D9%86%D9%8A%D8%A9-%D9%84%D8%B5%D9%86%D8%A7%D8%B9%D8%A9-%D8%A7%D9%84%D8%A3%D9%84%D8%B9%D8%A7%D8%A8?_x_tr_sl=auto&_x_tr_tl=ja&_x_tr_hl=ja&_x_tr_pto=wapp

「サウジアラビア投資省と日本のゲーム会社クアンタム・ソリューションズは、サウジアラビアのゲーム産業のエコシステム開発を目的とした覚書を締結したことを発表した。
東京証券取引所に上場している日本企業は、人工知能を活用した革新的なゲームの開発と戦略的パートナーシップの強化に向けた取り組みを推進するとともに、ゲーム開発コストの削減とサウジ市場での発売の迅速化に努める。」

Miyaman's Venture Talk vol.7『宮田 満 氏と小林 茂 氏で次世代抗体を縦横無尽に語る。』(2/15)
h ttps://www.link-j.org/report/post-7724.html

「第7回となる今回は、株式会社 カイオム・バイオサイエンス　代表取締役社長　小林 茂 氏をお招きし、現在の事業内容や新たな抗体創薬へのチャレンジなど、次世代のバイオ産業を担うプレイヤーの方への熱いメッセージを頂きました。当日は434名の方にご参加いただき、多数のご質問とご視聴、誠にありがとうございました。 LINK-JのYouTubeチャンネルでアーカイブ動画を公開しています。是非ご覧ください。」

XのEureka!（@pathfinder415）さんの情報より

国立研究開発法人日本医療研究開発機構
「再生・細胞医療・遺伝子治療研究開発2024」を発行しました！」
AMEDが実施する「再生・細胞医療・遺伝子治療実現プロジェクト」について、
事業概要や成果を取りまとめたパンフレットを発行しました。
h ttps://www.amed.go.jp/content/000125351.pdf

「再発・進行頭頸部がん患者を対象とした他家iPS-NKT細胞および自家DC/Gal併用療法に関する臨床研究 理化学研究所 古関 明彦 96」

「HER2陽性の再発・進行骨・軟部肉腫及び婦人科悪性腫瘍を対象とする非ウイルス遺伝子改変HER2 CAR-T細胞の臨床第Ⅰ相医師主導治験 信州大学 中沢 洋三 108」

「再発・進行頭頸部がん患者を対象としたiPS-NKT細胞動注療法に関する第Ⅰ相試験の第2用量 理化学研究所 古関 明彦 109」

>>No. 23421

【海外ニュース】 更新日2024/03/18 ロイター通信
米国で初のNASH治療薬承認…マドリガルのRezdiffra、ピーク時50億ドル超の販売予測も【海外ニュース】
h ttps://answers.ten-navi.com/pharmanews/27582/?utm_source=newsmail

「NASHをめぐっては、米アケロ・セラピューティクス、同89bio、同バイキング・セラピューティクス、同サギメット・バイオサイエンシズといった企業が、自社新薬候補の中期から後期段階の治験を行っている。

FDAによると、Rezdiffraの迅速承認は888人の患者を対象に行われた後期試験のデータに基づいている。同試験では、Rezdiffraを服用した患者群はプラセボ群に比べて症状や線維化が改善することが示された。」

2024年03月18日
Nature誌への当社プログラム医療機器に関連する記事掲載のお知らせ
h ttps://contents.xj-storage.jp/xcontents/AS09109/46789a98/b40b/4a99/83f4/3c615aed92df/140120240318555279.pdf

「当社は東北大学をはじめとする複数の大学・医療機関、日本電気株式会社（NEC）及びNECソリューションイノベータ株式会社（NES）と共同で、糖尿病インスリン治療や維持血液透析医療を支援するプログラム医療機器（SaMD）を開発しています。国際的な総合科学雑誌Nature３月14日号（冊子及びオンライン版）に、当社SaMDに関連する内容が記事広告「A HOTSPOT FOR RESEARCH AND DEVELOPMENT OF MEDICAL AI」として掲載（特集企画Nature Index Health Sciencesの一部）されましたのでお知らせいたします。
記事広告 URL：https://www.nature.com/articles/d42473-023-00376-2」

日本証券新聞社主催　個人投資家向けIRセミナー（福岡）説明資料
h ttps://kidswellbio.com/Portals/0/resources/pdf/jp/ir_topics/2024/20240314_01JP.pdf?TabModule523=0

会社プレゼンテーション 2024年3⽉版
h ttps://www.canbas.co.jp/wp-content/uploads/2024/03/dd682b528d3c05796b63fdcccf10bc98-1.pdf

2024/02/19　詳細なアナリストレポート
IFIS ANALYSTNET企業レポート（フルレポート）

『株式会社キャンバス（4575 Growth）CBP501欧州での開発に活路を求める』
h ttps://column.ifis.co.jp/wp-content/uploads/2024/02/360b204f7b94c4acf117085796ec5f0a.pdf

＜市場規模は欧州と米国を合わせると 1600 億円＞
「米国で 3 次治療のすい臓がん患者で薬物治療を選択する患者数は 2 万人程度と想定される。欧州で 3 次治療のすい臓がん患者で薬物治療を選択する患者数は１万 3 千人程度と想定される。現在、2 次治療薬として承認されているオニバイド®の薬価を参考に、CBP501 の市場規模を試算すると、ピーク時米国で1060 億円程度、欧州では 560 億円程度の売り上げが期待できる。ベストシナリオでは、欧州市場を対象としたパイプライン価値は 300－400 億円程度と試算さる。さらに欧州での承認後、大きなコストをかけずに米国でも追随承認されれば、大きな上乗せが期待でき、合計 1000 億円のパイプライン価値も展望できる。順調に欧州での Phase3 が開始できるか否かは予断を許さない。しかし、欧州の KOL（Key Opinion Leaders）が CBP501 を評価していること、過去の FDAと Phase3 に関する協議が難航し、欧州で開発承認された後、米国でも承認された例は存在する。投資家サイドは、冷静に CBP501 の試験の進行状況と結果を評価したうえで、その価値を考察する段階にあると言えよう」

2024-03-15 　BioToday
Madrigal社の脂肪肝薬Rezdiffra（レズディフラ）を米国FDAが承認
h
ttps://www.biotoday.com/view.cfm?n=104626

「米国FDAが初て脂肪肝（ASH/MASH）薬を承認しました。
承認されたのはMadrigal Pharmaceuticals社の甲状腺ホルモン受容体β（THR-β）活性化経口薬Rezdiffra（レズディフラ；resmetirom、レスメチロム）です。
THR-βは肝臓の主な甲状腺ホルモン受容体であり、肝臓のTHR-βを活性化すると肝内のトリグリセリド（中性脂肪）が減ります。
Rezdiffraは肝線維症がそこそこ～だいぶ進行している（病期F2-3段階）が肝硬変ではないNASH患者への使用が承認されました。
Ph3試験（MAESTRO-NASH）の結果によると肝線維症F2-3段階の非肝硬変NASH患者の1年間のRezdiffra経口服用で少なくとも4人に1人ほどが脂肪肝炎悪化なしでの肝線維症改善や肝線維症悪化なしでの脂肪肝炎解消を達成できるようです。

Rezdiffraの1年間分の定価は47,400ドルです。
同剤の年間売上は50億ドルを超えうるとEvercore ISIのアナリストの一人は予想しています。」

2024 年３月 14 日
脊髄損傷に対して HGF を投与したときの遺伝子発現プロファイル
に関する論文発表のお知らせ
h ttps://ssl4.eir-parts.net/doc/4884/tdnet/2409646/00.pdf

「当社の科学アドバイザーである慶應義塾大学医学部生理学教室 岡野栄之教授のグループが実施しました脊髄損傷モデル動物に HGF を投与した後の遺伝子発現プロファイルの研究成果が、2023 年３月 13 日に国際学術雑誌「Inflammation and Regeneration（インフラメーション アンド リジェネレーション）」のオンライン版に論文掲載されました。」

「これまで、同大学医学部の末松悠先生らが、重度の脊髄損傷ラットに対して、急性期の HGF 投与に続き、亜急性期に iPS 細胞由来神経幹/前駆細胞を移植する併用療法において、細胞移植単独治療よりも大きな機能回復を得る研究成果を論文報告しております（2023 年 10 月 30 日付け当社プレスリリース参照）。この研究では、HGF 投与によって神経再生や抗炎症等に関連する遺伝子が発現し、脊髄微小環境が整うことで併用効果が向上することが明らかになりました。
本論文では、さらに網羅的に経時的な RNA シークエンス解析を行った結果、HGF 投与によって脊髄損傷組織の遺伝子発現パターンがダイナミックに変動し、神経再生に有利な環境が形成されていくことが確認されました。すなわち、HGF を投与して数日経過した後に iPS 細胞由来神経幹/前駆細胞を移植することがより効果的であることが示され、今後、臨床応用に向けて、併用療法の最適な治療介入時期を設定する上で重要なエビデンスが得られました。
本論文の詳しい内容につきましては、慶應義塾大学による 2024 年３月 13 日付けプレスリリースをご参照ください。
h ttps://www.keio.ac.jp/ja/press-releases/files/2024/3/13/240313-1.pdf
」