クリングルファーマ(株)【4884】の掲示板 2024/02/14〜2024/02/18

>>1042

滲出型加齢黄斑変性って希少疾病ですかね？
添付された資料の中をみると既存薬（アイリーア？）もあるようです。
もし希少疾病でなく他の薬もあるのであれば、きちんと有意差が出ないと申請は難しいと思います。

クリングルの脊髄損傷急性期第3相は、
・希少疾病
・他に薬がない
・事前に設定された副次的評価項目で有意差達成（「一定の有効性」を主張する根拠あり）
なので、少なくとも希少疾病用として承認申請できる形式的な要件は、ギリギリ満たしているという点で、リボミック（ヘリオスやリプロセル含めて）とは状況が異なる気がします。