4563-アンジェス記事ストックの掲示板

>>22444

全部見終わりました。
山田社長のQ&Aには新しい情報はありませんでしたが、ACRLの設立を決めた経緯についてのお話がありました。
米国の希少疾患医薬品開発者から「生後24ヶ月以内に薬を投与することで発症を防ぐことができるので早期発見できる体制づくりが重要」という話を聞いたことがきっかけだったようです。
ACRLの責任者である大越氏からも具体例(ボンベ病の兄と妹がいて、発病した兄は寝たきりになったが、妹は早期発見、早期治療により発病しなかった)の説明があり、印象に残りました。