ＪＣＲファーマ(株)【4552】の掲示板 2024/04/02〜2024/05/02

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遺伝子治療のプラットホーム化　　先を見つめて

ＪＣＲファーマでは、アナウンスされていないようですが、
２０２３年１２月１３日、ﾓﾀﾞﾘｽ社と中枢神経系（以下、CNS）疾患を 対象とする新規遺伝子治療の開発に向けた共同研究契約（以下、本契約）を締結

ﾓﾀﾞﾘｽ社との提携は、
JCRファーマが独自に開発した**血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo」を用いて、
中枢神経系への遺伝子治療薬の送達を評価しています。この技術は、幹細胞やその他の細胞を用いた再生医療等製品の研究開発にも応用されており、アルツハイマー病やパーキンソン病など、他の中枢神経系疾患にも発展する可能性を秘めています。

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近年、遺伝子治療の分野において、組織特異的な薬剤送達技術を活用することで、
薬効と安全性を向上した 新規治療薬の開発が盛んに行われています。
患者さんの負担が少なく、また脳の広範な部位に対して薬剤を送達するためには静脈注射のようなより低侵襲な投与方法が今後の中心と なっていくとの期待

静脈注射による BBB 通過技術 J-Brain Cargo®の遺伝子治療への適用を検討し、CRISPR-GNDM®と組み合わせた新しい遺伝子治療の確立を目指します。

　ＪＣＲファーマのJ-Brain Cargo®は 既に様々なモダリティのバイオ医薬候補物質を CNS 領域へ効率的に送達することに成功

ﾓﾀﾞﾘｽ社は CRISPR によるエピゲノム編集技術（CRISPR-GNDM®）のパイオニアとして、病態モデル動物試験で長期薬効と機能改善、霊長類でターゲットエンゲージメントおよび安全性を実証

この相互補完的な 両社の独自技術と強みを生かすことで、
”革新的な新規遺伝子治療の開発”へ
（共同研究契約締結より一部抜粋）
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さて、
医薬業界の革命児となれば、下の様な展開も。。。です！
とある銘柄のなくてはならない技術で評価されている、
株価変化を張り付けて見ました。