ＪＣＲファーマ(株)【4552】の掲示板 2024/04/02〜2024/05/02
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Lookout
強く買いたい
4月5日 11:09
>>270
遺伝子治療のプラットホーム化 先を見つめて
ＪＣＲファーマでは、アナウンスされていないようですが、
２０２３年１２月１３日、ﾓﾀﾞﾘｽ社と中枢神経系（以下、CNS）疾患を 対象とする新規遺伝子治療の開発に向けた共同研究契約（以下、本契約）を締結
ﾓﾀﾞﾘｽ社との提携は、
JCRファーマが独自に開発した**血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo」を用いて、
中枢神経系への遺伝子治療薬の送達を評価しています。この技術は、幹細胞やその他の細胞を用いた再生医療等製品の研究開発にも応用されており、アルツハイマー病やパーキンソン病など、他の中枢神経系疾患にも発展する可能性を秘めています。
＋＋＋
近年、遺伝子治療の分野において、組織特異的な薬剤送達技術を活用することで、
薬効と安全性を向上した 新規治療薬の開発が盛んに行われています。
患者さんの負担が少なく、また脳の広範な部位に対して薬剤を送達するためには静脈注射のようなより低侵襲な投与方法が今後の中心と なっていくとの期待
静脈注射による BBB 通過技術 J-Brain Cargo®の遺伝子治療への適用を検討し、CRISPR-GNDM®と組み合わせた新しい遺伝子治療の確立を目指します。
ＪＣＲファーマのJ-Brain Cargo®は 既に様々なモダリティのバイオ医薬候補物質を CNS 領域へ効率的に送達することに成功
ﾓﾀﾞﾘｽ社は CRISPR によるエピゲノム編集技術（CRISPR-GNDM®）のパイオニアとして、病態モデル動物試験で長期薬効と機能改善、霊長類でターゲットエンゲージメントおよび安全性を実証
この相互補完的な 両社の独自技術と強みを生かすことで、
”革新的な新規遺伝子治療の開発”へ
（共同研究契約締結より一部抜粋）
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さて、
医薬業界の革命児となれば、下の様な展開も。。。です！
とある銘柄のなくてはならない技術で評価されている、
株価変化を張り付けて見ました。
現段階では、いいも悪いもありません。補完的な関係の様ですが。。。
J-Brain Cargo®:
広範な創薬プラットフォームとしての可能性
脳毛細血管の内皮細胞表面に発現しているトランスフェリンレセプターを介して物質の血液脳関門通過を実現する技術は、さまざまな疾患の治療に応用できる可能性
トランスフェリンレセプターは正常な生理的プロセスに関与しており、副作用のリスクが低いと考えられ安全性が高いとされています。
遺伝子治療:
遺伝子治療は、持続的な効果をもたらす可能性
遺伝子を修正することで、患者の遺伝子自体を改善し、疾患の原因を根本的に治療できる可能性
遺伝子治療は、患者の遺伝子を修正するため、完治への可能性が高まりますが、長期的な効果を確認するためにさらなる研究と臨床試験が必要
技術の存続:
遺伝子治療が成功すれば、J-Brain Cargo®の技術は必ずしもすたれるわけではありません。両方の技術は異なるアプローチを取っており、それぞれの特性を活かすことができる可能性があります。
また、両者は異なる疾患や治療対象に向けて開発されているため、互いに補完的な役割を果たすことも考えられる。
両方の技術は進歩を遂げており、患者さんの生活の質を向上させるために取り組んでいます。将来的には、両者の組み合わせや相乗効果が期待されています。