中外製薬(株)【4519】の掲示板 2022/10/21〜2022/12/20

>>981

2022年12月7日、Molecular Therapyという雑誌に血友病Aの遺伝子治療で肝癌のリスクが指摘されました。遺伝子治療は無害化したウイルスを静脈投与しますが、合併症で肝炎が起こることが知られており、アステラス製薬では数名の子供が治験で死亡しています。遺伝子治療に7年以上の長期的なデータはなく、使用症例も僅かです。10年後に発癌するかもしれない治療を子供に使うかと言われたら、私なら使用しません。また1回4億円もする治療で、治療効果は6年しか確認出来ていません。遺伝子治療はまだ治療法がない治療では必要ですが、血友病Aには必要ないと思います。