投稿一覧に戻る (株)リボミック【4591】の掲示板 2023/12/05〜2023/12/26 613 fuk***** 2023年12月21日 20:43 各位 会社名株式会社リボミック 代表者名代表取締役社長中村義一 (コード番号:4591東証グロース) 問合せ先財務経理部長今井利哉 https://www.ribomic.com/contact.php 軟骨無形成症治療薬(umedaptanib pegol)の前期第II相長期投与試験 開始のお知らせ 当社は、umedaptanib pegol(抗 FGF2 アプタマー)を用いた、軟骨無形成症の小児患者における、 有効性と安全性を調べる前期第II相臨床試験を現在実施しております。この 8 ヶ月間の本試験を 完了したコホート 1 註 1 の第一例目の症例が、次の長期投与試験である前期第II相長期投与試験に 移行しましたのでお知らせいたします。 前期第II相長期投与試験では、低用量(0.3mg/kg)の皮下投与(1 回/週)を 1〜5 年間、継続し て投与した場合の有効性及び安全性を評価いたします。本症例を含め現在実施中の前期第II相試 験においては、安全性に関する懸念は発生しておりません。 註 1 低用量(0.3mg/kg)の皮下投与を隔週 1 回、8 週間(計 4 回)実施し、安全性・忍容性を確 認した後、投与間隔を1週間に 1 回に変更し、26 週間投与する(投与期間は計 34 週間)試験 群。 前期第II相試験の概要は臨床研究等提出・公開システムをご参照ください。 前期第II相観察試験:https://jrct.niph.go.jp/latest-detail/jRCT2031220113 前期第II相臨床試験:https://jrct.niph.go.jp/latest-detail/jRCT2031220291 前期第II相長期投与試験:https://jrct.niph.go.jp/latest-detail/jRCT2031220338 なお、2023 年5月 12 日に公表いたしました 2024 年3月期通期業績予想値に修正はありません。 Umedaptanib Pegol について umedaptanib pegol は、RBM-007 の国際一般名であり、線維芽細胞増殖因子 2(FGF2)の機能を強 力に阻害するアプタマー(核酸医薬)として、軟骨無形成症の発症機序に直接作用する根本的な 治療法になることが期待されています。なお、本薬剤は滲出型加齢黄斑変性に対する臨床 POC が 確認されています。 軟骨無形成症について 軟骨無形成症は、線維芽細胞増殖因子(FGF)に対する 3 型受容体(FGFR3)の遺伝子変異により FGFR3 が活性化しやすく、FGF シグナルの過剰流入によって軟骨等の正常な発育が阻害され、四肢短縮等 を伴う低身長をもたらす疾患です。新生児約 25,000 人に対して 1 人の発生率という希少疾患であ り、難病に指定されております。有効な新薬の開発が求められております。 2023 年 12 月 21 日 以上 そう思う49 そう思わない1 開く お気に入りユーザーに登録する 無視ユーザーに登録する 違反報告する 証券取引等監視委員会に情報提供する ツイート 投稿一覧に戻る
各位
会社名株式会社リボミック
代表者名代表取締役社長中村義一 (コード番号:4591東証グロース) 問合せ先財務経理部長今井利哉 https://www.ribomic.com/contact.php
軟骨無形成症治療薬(umedaptanib pegol)の前期第II相長期投与試験 開始のお知らせ
当社は、umedaptanib pegol(抗 FGF2 アプタマー)を用いた、軟骨無形成症の小児患者における、 有効性と安全性を調べる前期第II相臨床試験を現在実施しております。この 8 ヶ月間の本試験を 完了したコホート 1 註 1 の第一例目の症例が、次の長期投与試験である前期第II相長期投与試験に 移行しましたのでお知らせいたします。
前期第II相長期投与試験では、低用量(0.3mg/kg)の皮下投与(1 回/週)を 1〜5 年間、継続し て投与した場合の有効性及び安全性を評価いたします。本症例を含め現在実施中の前期第II相試 験においては、安全性に関する懸念は発生しておりません。
註 1 低用量(0.3mg/kg)の皮下投与を隔週 1 回、8 週間(計 4 回)実施し、安全性・忍容性を確 認した後、投与間隔を1週間に 1 回に変更し、26 週間投与する(投与期間は計 34 週間)試験 群。
前期第II相試験の概要は臨床研究等提出・公開システムをご参照ください。 前期第II相観察試験:https://jrct.niph.go.jp/latest-detail/jRCT2031220113 前期第II相臨床試験:https://jrct.niph.go.jp/latest-detail/jRCT2031220291 前期第II相長期投与試験:https://jrct.niph.go.jp/latest-detail/jRCT2031220338
なお、2023 年5月 12 日に公表いたしました 2024 年3月期通期業績予想値に修正はありません。
Umedaptanib Pegol について
umedaptanib pegol は、RBM-007 の国際一般名であり、線維芽細胞増殖因子 2(FGF2)の機能を強 力に阻害するアプタマー(核酸医薬)として、軟骨無形成症の発症機序に直接作用する根本的な 治療法になることが期待されています。なお、本薬剤は滲出型加齢黄斑変性に対する臨床 POC が 確認されています。
軟骨無形成症について
軟骨無形成症は、線維芽細胞増殖因子(FGF)に対する 3 型受容体(FGFR3)の遺伝子変異により FGFR3 が活性化しやすく、FGF シグナルの過剰流入によって軟骨等の正常な発育が阻害され、四肢短縮等 を伴う低身長をもたらす疾患です。新生児約 25,000 人に対して 1 人の発生率という希少疾患であ り、難病に指定されております。有効な新薬の開発が求められております。
2023 年 12 月 21 日
以上