バイオジェン【BIIB】の掲示板 2023/01/08〜

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FDA有識者委員会は22日にバイオジェンのTofersenをALS治療薬として承認支持するとした。

最終的にFDAが承認しないといけないが、その可能性が高くなった

Tofersenが家族性ALS（原因物質SOD1遺伝子変異）の適応に絞って開発。今回のことで変異SOD1タンパク質の発現阻害することが確認される見込みが高くなった。