ウェーブ・ライフ・サイエンスの株価・株式情報

ウェーブ・ライフ・サイエンス（WAVE Life Sciences Ltd）は、臨床段階の遺伝子医薬品会社である。【事業内容】立体純度オリゴヌクレオチドの精密な設計、最適化、製造を可能にする、独自の創薬・医薬品開発プラットフォームである「PRISM」を用いて、複数の治療法にまたがる医薬品の開発を行う。リボ核酸（RNA）をターゲットにするオリゴヌクレオチドは、病気の原因となる変異を修正したり、タンパク質の活性を調節したり、機能的なタンパク質の生産を回復させたり、病気を引き起こすRNAやタンパク質の発現を低下させるように設計される。リードプログラムは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を含む筋肉疾患、α1抗トリプシン欠損症（AATD）を含む肝臓疾患、ハンチントン病（HD）、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、前頭側頭型認知症（FTD）を含む中枢神経系（CNS）などの遺伝性疾患の治療を目的とする。これらのプログラムには、「WVE-N531」、「WVE-006」、「WVE-003」、「WVE-004」が含まれる。