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No.178
TBIでのポイント改善って少数…
2019/02/06 06:51
TBIでのポイント改善って少数例で且つ臨床上意義のある改善幅のボーダーだった。どれだけ再現性のある試験かも不明なのに、さらに超難易度の高い慢性期Strokeに大きな期待をする意味がよくわからない。しかも新鮮味のない他家MSCでの治療。本場アメリカでは殆どキワモノ扱い。
TBIの結果を信じるなら、TBIの臨床に資源を集中させてPIIIを完遂すべきなのに、このタイミングで(市場規模は大きいけれど、成功率の極めて低い)慢性Strokeの試験を持ってくるのは、最初からマネーゲームの意図しか感じないね。
(某製薬導入評価者より)
audentes therap…
2020/07/02 10:19
audentes therapeutics $3Bで買ったわけだけど、買う前には良い情報が出ていて、買ったあとに悪い情報がでてくるのはどこも同じ。
https://www.sciencemag.org/news/2020/06/two-deaths-gene-therapy-trial-rare-muscle-disease
高用量のAAVを投与したときに、肝臓障害が出るのは、前から分かっていて、これが出てしまったという所。audentes のパイプラインは、高用量AAVを前提としているのでこのあとのパイプラインはどうなることやら。